Bruno musi otrzymać lek przed 6. urodzinami. Inaczej umrze
5-letni Bruno Osłowski cierpi na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD). To bardzo rzadka i śmiertelnie groźna choroba, która rozwija się stopniowo, prowadząc do osłabienia i zaniku wszystkich mięśni. Spowodowana jest ona mutacją genu, który powoduje brak dystrofiny - białka zaangażowanego w budowę komórek mięśniowych organizmu.
Bez leczenia choroba prowadzi do osłabnięcia wszystkich mięśni, utraty zdolności poruszania się, a w konsekwencji także do zaniku zdolności przełykania i oddychania... Jednak wszystkie dotychczasowe sposoby leczenia koncentrowały się na łagodzeniu objawów, a to nie daje małym pacjentom szans na powrót do zdrowia.
W czerwcu 2023 stał się jednak przełom - Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła pierwszą na świecie terapię genową wymierzoną w dystrofię mięśniową Duchenne’a. Dzięki niej pacjent dostaje do organizmu gen, który prowadzi do produkcji mikrodystrofiny. Jest to jednorazowe podanie, które starcza na całe życie i w ten sposób daje szansę na normalne funkcjonowanie.
Najdroższy lek świata
Nowa terapia stała się dla rodziny Bruna wielką nadzieją. Są jednak dwa problemy - terapia musi być przeprowadzona w Stanach, udało się już nawet znaleźć miejsce - Boston Children's Hospital jest gotowy na przyjęcie chłopca. Dzięki staraniom jego rodziców udało się zmniejszyć kwotę leczenia o dwa miliony dolarów! Mimo to, nadal jest to ogromna suma, która wynosi przeszło 16 milionów złotych!
Poza tym, że jest to prawdopodobnie najdroższy lek na świecie, wielką przeszkodą jest czas. Choroba postępuje, osłabiając kolejne mięśnie chłopca, a nawet podanie leku nie przywróci do funkcji już tych niedziałających; poza tym lek, zgodnie z ustaleniami medycyny, można podać dziecku tylko przed jego 6. urodzinami. Bruno 6 lat skończy 20 grudnia 2024 roku...
Rodzice będą wdzięczni za każdy, nawet najdrobniejszy datek dla ich synka. Zbiórkę 5-letniego Bruna można wesprzeć pod tym adresem: https://www.siepomaga.pl/bruno.
Warto wesprzeć również inne polskie dzieci ze śmiertelną chorobą dystrofię mięśniową Duchenne'a - ich zbiórki również znajdują się w serwisie siepomaga.
